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- 툴젠, 혈우병 치료 가능성 확인으로 치료제 개발 박차
- 케이앤뉴스 KN NEWS 2022-01-24
- CRISPR유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 툴젠은 서울대학교 염수청 교수팀, 이화여대 이혁진 교수팀은 공동연구를 통해 A형 및 B형 혈우병 생쥐에게 mRNA(메신저리보핵산) 약물을 체내로 전달하는 방법을 통해 혁신적인 혈우병 치료 가능성을 확인하는 데 성공했다. ▲ (그림 1) LNP-유전자가위에 의한 혈중 안티트롬빈의 장기적인 조절 효과(왼쪽) 및 혈우병 모델(A형-가운데; B형-오른쪽)에서의 트롬빈 형성 개선 효과이 연구성과는 저명한 국제학술지(SCIE급) ‘사이언스 어드밴시스’ 최신호에 “In vivo deli ...
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